Select Your Region
Wereldwijd
Wat is een klinisch onderzoek?
Wat is een klinisch onderzoek?
Klinische onderzoeken zijn medisch-wetenschappelijke onderzoeken bij mensen. Nieuwe geneesmiddelen (“onderzoeksmiddelen” genoemd) worden eerst in een laboratorium onderzocht. Lijkt een onderzoeksmiddel veelbelovend? Dan wordt daar zorgvuldig onderzoek naar gedaan bij mensen. Dit gebeurt met klinische onderzoeken.
Het doel van een klinisch onderzoek is het testen van onderzoeksmiddelen. Er wordt gekeken of een onderzoeksmiddel helpt om mensen zich beter te laten voelen. Bijvoorbeeld door symptomen van een ziekte te verminderen. Het onderzoeksmiddel kan er ook voor zorgen dat de ziekte niet ernstiger wordt of mensen zelfs genezen. Bij klinische onderzoeken wordt ook getest of onderzoeksmiddelen veilig zijn, en of ze bijwerkingen hebben. Deze bijwerkingen kunnen al bekend, maar ook nog onbekend zijn. Zonder klinische onderzoeken zou er te weinig bewijs zijn dat een nieuwe behandeling werkt en veilig is.
Ook alle geneesmiddelen die patiënten nu krijgen via het ziekenhuis of via de apotheek, zijn in klinische onderzoeken zorgvuldig onderzocht. Er is dus bewijs dat deze geneesmiddelen goed werken. Er is ook bekend óf en welke bijwerkingen kunnen optreden. Door deze informatie begrijpen artsen beter welke behandelingen voor hun patiënten het meest geschikt zijn. Officiële organisaties (regulerende autoriteiten genoemd) in elk land of elke regio gebruiken deze informatie voor het goedkeuren of afkeuren van een geneesmiddel. In Nederland is dit het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG).
Het doel van een klinisch onderzoek is dus het vinden van nieuwe, betere behandelingen. Maar niet alle klinische onderzoeken leveren ook een betere behandeling op. Een onderzoeksmiddel blijkt soms minder goed te werken dan de bestaande geneesmiddelen. Of het blijkt ernstige bijwerkingen te hebben. Ook die informatie is voor de onderzoekers heel nuttig en helpt patiënten in de toekomst.
Bekijk onze video ‘Wat is een klinisch onderzoek', om meer te weten te komen over klinische onderzoeken.
Verschillende soorten onderzoeken
Klinische onderzoeken bestaan uit verschillende fases namelijk: 1, 2, 3 en 4. Die worden ook vaak geschreven met de Romeinse cijfers I, II, III, en IV.
Fase I
Eerst wordt het onderzoeksmiddel getest op een klein aantal mensen. Dit zijn gezonde vrijwilligers of patiënten die iedere andere behandeling voor hun aandoening al hebben gehad. Dit heet een fase I-onderzoek. Bij een fase I-onderzoek krijgen alle proefpersonen het onderzoeksmiddel, meestal in een lage dosis. Het wordt niet vergeleken met een andere behandeling.
Bij dit soort onderzoek wordt gekeken hoeveel van het onderzoeksmiddel veilig kan worden gegeven en of er bijwerkingen zijn. Ook wordt gekeken of de behandeling de ziekte bestrijdt (bijvoorbeeld of de tumor bij kanker kleiner wordt). Daarnaast wordt bekeken hoe het lichaam verder omgaat met het onderzoeksmiddel.
Fase II
Komt een onderzoeksmiddel in fase II? Dan is er meer bekend over de effecten ervan op het lichaam. In deze fase krijgt een grotere groep proefpersonen het onderzoeksmiddel (maximaal ongeveer 100 mensen). Soms wordt het onderzoeksmiddel vergeleken met een bestaande behandeling.
Het doel van een fase II-onderzoek is te kijken of het onderzoeksmiddel goed genoeg werkt voor een fase III-onderzoek (zie onder). In een fase III onderzoek wordt een onderzoeksmiddel getest met een veel grotere groep proefpersonen. In fase II wordt gekeken hoe goed de nieuwe behandeling werkt tegen een ziekte en hoe moet worden omgegaan met bijwerkingen. Er wordt ook gekeken hoeveel van het onderzoeksmiddel veilig kan worden toegediend aan proefpersonen. In deze fase is het onderzoeksmiddel nog altijd niet getest op voldoende proefpersonen. Er kan dus nog niet worden gezegd of positieve veranderingen komen door het onderzoeksmiddel of dat ze toeval zijn.
Fase III
Klinische onderzoeken in fase III zijn vaak veel groter. Er doen soms duizenden proefpersonen aan mee. Hierbij wordt een onderzoeksmiddel vaak vergeleken met de standaardbehandeling. Zo wordt duidelijk of het onderzoeksmiddel voordelen heeft die bestaande geneesmiddelen niet hebben. Dit helpt ook om beter inzicht te krijgen in de bijwerkingen die het onderzoeksmiddel heeft bij patiënten.
Is het onderzoeksmiddel beter dan de standaardbehandeling en is het veilig? Dan wordt het na fase III waarschijnlijk goedgekeurd door de regulerende autoriteiten. Het kan dan mogelijk de nieuwe standaardbehandeling worden voor patiënten met die ziekte.
Fase IV (ook bekend als ‘post-marketing surveillance’-onderzoek)
Fase IV-onderzoeken worden uitgevoerd nadat de regulerende autoriteiten hun goedkeuring hebben gegeven om het geneesmiddel op de markt te brengen. In deze fase IV wordt onderzoek gedaan naar hoe goed het onderzoeksmiddel werkt en hoe veilig het is bij een groter aantal patiënten. Ook wordt er in fase IV gekeken hoe het onderzoeksmiddel werkt bij patiënten met bepaalde eigenschappen. Het onderzoeksmiddel kan ook worden gecombineerd of vergeleken met andere beschikbare behandelingen. Bij fase IV-onderzoeken kan ook worden gekeken naar patiënten die het geneesmiddel langere tijd hebben ingenomen.
Hoe weten we of een klinisch onderzoek gedegen is uitgevoerd?
Voor de goedkeuring van een geneesmiddel moeten de klinische onderzoeken goed zijn opgezet. Pas dan zijn de resultaten betrouwbaar en nauwkeurig. Dit zijn de belangrijkste manieren om klinische onderzoeken robuust en transparant te maken:
Randomisatie – Willekeurig indelen van proefpersonen in groepen is een manier om indeling in een onderzoek gebalanceerd te maken. Dit heet randomisatie. Het betekent dat de deelnemers door toeval (zoals bij het opgooien van een munt) verdeeld worden over twee (of meer) groepen. Soms krijgt de ene groep het onderzoeksmiddel en de andere groep de standaardbehandeling. Bestaat er geen standaard behandeling? Dan wordt er een placebo gegeven. Placebo is een nepbehandeling die geen werkzame stof bevat (zie hieronder). Soms zijn er verschillende groepen die elk een andere dosering van het onderzoeksmiddel krijgen. Daarnaast is er dan een groep die de standaardbehandeling of een placebo krijgt.
Gerandomiseerde groepen hebben allemaal een gelijke verdeling. Dat wil zeggen dat de groepen een vergelijkbare samenstelling hebben. Bijvoorbeeld dezelfde gemiddelde leeftijd, en evenveel mannen en vrouwen in beide groepen. Zo kunnen de verschillende behandelingen goed worden vergeleken. De onderzoekers kunnen dan goed de verschillen zien tussen de effecten van de behandelingen.
Placebo – Een placebo is een nepbehandeling die geen werkzame stof bevat. De behandeling lijkt in alles heel erg op de echte behandeling. Daardoor kunnen de onderzoekers vergelijken of het onderzoeksmiddel echt effect heeft.
Blindering – Een andere manier om onderzoeken zo nauwkeurig mogelijk te maken, is het opzetten van een ‘geblindeerd onderzoek’. Blindering betekent dat proefpersonen niet weten of ze het onderzoeksmiddel krijgen of niet. Als de onderzoekers/artsen ook niet weten welke proefpersonen welke behandeling krijgen, of als ze dat pas helemaal aan het eind weten, dan heet het een ‘dubbelblind’ onderzoek. Zo kunnen de vooroordelen of verwachtingen van de onderzoekers geen invloed hebben op het onderzoek. Als het nodig is voor de veiligheid van een proefpersoon, kan de onderzoeker wel te weten komen welke behandeling hij/zij krijgt.
Wie zijn er betrokken bij een klinisch onderzoek?
Proefpersonen, zoals gezonde vrijwilligers of patiënten – De proefpersonen (gezonde vrijwilligers of patiënten) zijn bij een klinisch onderzoek het belangrijkst. Zonder proefpersonen kunnen er geen onderzoeken worden gedaan en geen onderzoeksmiddelen worden ontwikkeld. Na een gesprek met de eigen arts(en) beslist een proefpersoon zelf of hij of zij meedoet aan een klinisch onderzoek. Zij kunnen op ieder moment stoppen.
Specialist – Er is bij het klinische onderzoek een specialistisch arts betrokken. Bij een onderzoek naar kanker is dat bijvoorbeeld de oncoloog. Deze arts houdt tijdens het onderzoek de gezondheid en de algemene toestand van de proefpersonen goed in de gaten. De specialist controleert daarnaast zorgvuldig alle testresultaten. Hij of zij bespreekt ook vragen of problemen met het onderzoeksteam of met mensen van het farmaceutische bedrijf.
Ziekenhuisverpleegkundigen – De specialist wordt waarschijnlijk ondersteund door ziekenhuisverpleegkundigen. Die voeren sommige tests uit en zorgen voor de proefpersonen tijdens de behandeling in het ziekenhuis.
Andere mensen die betrokken zijn bij de zorgverlening – De proefpersonen komen misschien ook ander ziekenhuispersoneel tegen dat tijdens het onderzoek voor hen zorgt. Een voorbeeld is het personeel dat zich bezighoudt met het maken van röntgenopnamen. Ook zijn er andere personen bij betrokken, die de proefpersoon misschien niet persoonlijk zal ontmoeten. Bijvoorbeeld personeel dat tests uitvoert in het laboratorium van het ziekenhuis of daarbuiten.
Onderzoekspersoneel van een organisatie voor klinisch onderzoek (CRO) – Bij een klinisch onderzoek kan een onafhankelijk bedrijf betrokken zijn dat het onderzoek opzet en uitvoert. Dit bedrijf werkt samen met het farmaceutische bedrijf. Zo’n bedrijf is gespecialiseerd in het uitvoeren van klinische onderzoeken. Het kan daardoor veel kennis inbrengen en is onafhankelijk en objectief.
Huisarts – De huisarts is op de hoogte dat de proefpersoon meedoet aan een klinisch onderzoek. Maar de huisarts kent waarschijnlijk niet alle details.
Farmaceutisch bedrijf – Vanuit het farmaceutische bedrijf zijn er veel onderzoekers en medisch specialisten betrokken bij de ontwikkeling van het onderzoeksmiddel. Zij controleren zorgvuldig alle informatie en resultaten die zij krijgen van ziekenhuizen en artsen.
Wat gebeurt er voor, tijdens en na een klinisch onderzoek?
Voor
Voordat een proefpersoon kan meedoen aan een klinisch onderzoek, zal de studie besproken worden en moet hij/zij eerst een toestemmingsformulier ondertekenen. Daarmee verklaart de proefpersoon dat hij/zij goed geïnformeerd is en toestemming geeft om mee te doen aan het onderzoek. Daarvoor moet de arts de proefpersoon uitleggen wat het doel van het onderzoek is. Hij moet de proefpersoon ook wijzen op mogelijke voordelen en nadelen en op het effect dat meedoen aan het onderzoek op de proefpersoon heeft. Begrijpt de proefpersoon wat het onderzoek inhoudt? Dan kan hij/zij beslissen over deelname.
Voor deelname aan een klinisch onderzoek moet de proefpersoon voldoen aan bepaalde criteria. De proefpersoon moet bijvoorbeeld binnen een bepaalde leeftijdsgroep vallen of van een bepaald geslacht (man of vrouw) zijn. Het kan ook voorkomen dat de proefpersoon een bepaalde ziekte moet hebben. Bij onderzoek naar kanker kan dit bijvoorbeeld gaan om het soort tumor dat hij/zij heeft, over de plaats van de tumor of over de verspreiding van kanker in het lichaam. Heeft de proefpersoon toestemming gegeven om mee te doen? Dan betekent dit meestal dat er bij hem/haar eerst een aantal tests moeten worden gedaan. Dat zijn bijvoorbeeld bloedonderzoeken, scans of weefselonderzoek. Pas daarna kan hij/zij binnen het onderzoek worden behandeld. De arts kan vertellen welke tests er nodig zijn voor een klinisch onderzoek.
Tijdens
Hoe en waar het onderzoek gebeurt, hangt af van het soort klinisch onderzoek. Bestaat de behandeling uit een pil die de proefpersoon moet innemen of uit een injectie? Dan kan de proefpersoon de behandeling mogelijk (deels) thuis doen. Bij andere onderzoeken moet hij/zij naar het ziekenhuis of gezondheidscentrum komen voor de behandeling. Bijvoorbeeld als het onderzoeksmiddel via een infuus in de ader wordt gegeven. Het kan lastig zijn om vrij te nemen van het werk om van en naar de afspraken in het ziekenhuis te reizen. Denk daar dus aan als u overweegt om mee te doen aan een klinisch onderzoek. Misschien is er iemand uit uw omgeving die kan helpen bij het reizen.
Tijdens het klinisch onderzoek moeten er vaak tests worden gedaan. Op die manier willen de onderzoekers te weten komen hoe goed de behandeling werkt en of er bijwerkingen zijn. De proefpersoon krijgt vragen over bijwerkingen die hij/zij misschien merkt. Het kan zijn dat de proefpersoon vragenlijsten moet invullen over hoe hij/zij zich voelt. Of over hoe goed hij/zij zijn/haar dagelijkse bezigheden kan doen. Door deze extra tests kan het voorkomen dat de proefpersoon misschien vaker dan normaal naar het ziekenhuis moet komen.
Deze extra aandacht kan voor de proefpersoon prettig zijn. Als er iets verandert in zijn/haar gezondheid, wordt dit mogelijk eerder ontdekt. De proefpersoon heeft meer contact met zijn/haar zorgteam en heeft daardoor ook meer mogelijkheden om vragen te stellen. Zo kan hij/zij meer te weten komen over zijn/haar aandoening of over de behandeling.
Na
Krijgt de proefpersoon tijdens het klinisch onderzoek een nieuwe behandeling? Dan kan hij/zij daarmee niet altijd doorgaan na het onderzoek. Als de behandeling werkt, kan het nog een tijd duren voor het onderzoeksmiddel in de handel mag worden gebracht. Daarna kan het nog een tijdje duren voor het geneesmiddel wordt voorgeschreven door artsen en andere zorgverleners. Dit komt door de tijd die nodig is om een onderzoeksmiddel te registreren als geneesmiddel, na afloop van een onderzoek.
Na afloop van het klinisch onderzoek worden de resultaten van het onderzoek bekend gemaakt aan alle proefpersonen die dat graag willen weten. De resultaten worden ook gepubliceerd zodat artsen en wetenschappers weten wat de resultaten waren. De volledige resultaten van het klinisch onderzoek zijn niet altijd direct beschikbaar. De onderzoekers bekijken alle resultaten nauwkeurig. Dat kan een tijdje duren.