Een klinisch onderzoek naar de veiligheid van emicizumab bij patiënten met lichte of matige hemofilie A en naar wat emicizumab doet tegen de bloedingen van patiënten uit deze patiëntengroep. (BO41423 - HAVEN6)

Een Onderzoek om de Veiligheid, Werkzaamheid, Farmacokinetiek en Farmacodynamiek van Emicizumab te evalueren bij Deelnemers met Milde of Matige Hemofilie A zonder FVIII-remmers

  • Hemofilie
  • Hemofilie A
Houd er rekening mee dat de rekruteringsstatus van het onderzoek in uw onderzoekscentrum kan verschillen van de algemene onderzoeksstatus, omdat sommige onderzoekscentra mogelijk eerder rekruteren dan andere.
Status onderzoek:

Lopend - werving gestopt

Dit onderzoek wordt uitgevoerd op
Stad
  • Amsterdam
Onderzoek-ID:

NCT04158648 2019-002179-32,2023-506610-52-00 BO41423

      Onderzoekslocaties zoeken

      De volgende informatie is afkomstig van de openbare website ClinicalTrials.gov en is bewerkt.

      De volgende informatie is afkomstig van de openbare website ClinicalTrials.gov en is niet aangepast.

      Results Disclaimer

      Samenvatting Onderzoek

      This is a multicenter, open-label, single-arm study designed to evaluate the safety, efficacy, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of emicizumab in participants with mild or moderate hemophilia A without inhibitors against factor VIII (FVIII).

      Hoffmann-La Roche Sponsor
      Phase 3 Phase
      NCT04158648,BO41423,2019-002179-32,2023-506610-52-00 Trial Identifier
      All Geslacht
      No Gezonde vrijwilligers

      1. HOE WERKT HET KLINISCH ONDERZOEK HAVEN6?
      Voor dit klinisch onderzoek zoeken wij mensen met hemofilie A. Om aan dit onderzoek te kunnen meedoen, moet u lichte of matige hemofilie A hebben (zonder FVIII-antilichamen). U moet geschikt zijn voor behandelingen die bloedingen voorkomen (profylaxe).

      Met het onderzoek willen wij testen wat het effect is van emicizumab bij lichte of matige hemofilie. U krijgt de emicizumab dan om de week, om de 2 weken of om de 4 weken.

      2. HOE KAN IK MEEDOEN AAN DIT KLINISCH ONDERZOEK?
      Om aan dit klinisch onderzoek te kunnen meedoen, moet u lichte of matige hemofilie A hebben.

      U mag geen andere bloedingsziekten hebben. Als u al andere behandelingen krijgt, kunt u misschien niet deelnemen. Ook als u zwanger bent of borstvoeding geeft kunt u niet deelnemen.

      Denkt u dat dit klinisch onderzoek geschikt is voor u? En wilt u meedoen? Bespreek dit dan met uw arts. Uw arts kijkt of u aan dit klinisch onderzoek kunt meedoen. Als dat zo is, dan verwijst hij of zij u door naar de dichtstbijzijnde onderzoeksarts. De onderzoeksarts geeft u alle informatie die u nodig hebt. Zo kunt u goed beslissen of u mee wilt doen. Wilt u weten op welke locatie het onderzoek plaatsvindt? U vindt deze locatie op deze pagina.

      Er worden eerst enkele tests bij u gedaan. Dit gebeurt om zeker te weten of u de behandelingen van dit klinisch onderzoek kunt krijgen. Sommige van deze tests of ingrepen horen ook bij de normale medische zorg die u krijgt. Ze worden ook gedaan als u niet meedoet aan het klinisch onderzoek. Hebt u sommige tests kort geleden al gehad? Dan hoeven ze misschien niet opnieuw te worden gedaan.

      Voor u begint aan het klinisch onderzoek hoort u wat de risico’s en mogelijke voordelen zijn als u meedoet aan het onderzoek. U hoort ook welke andere behandelingen er zijn. Zo kunt u beslissen of u nog steeds wilt meedoen.

      Wilt u als vrouw meedoen aan dit klinisch onderzoek? En kunt u zwanger raken? Dan moet u voorzorgsmaatregelen nemen om een zwangerschap te voorkomen. Dit is nodig om veiligheidsredenen.

      3. WELKE BEHANDELING KRIJG IK ALS IK MEEDOE AAN DIT KLINISCH ONDERZOEK?

      U beslist samen met uw arts hoe vaak u met emicizumab wordt behandeld. Als u meedoet aan dit klinisch onderzoek wordt u ingedeeld in een van de volgende 3 groepen op basis van uw beslissing:

      Groep 1
      ●    Het middel emicizumab wordt 4 weken lang iedere week gegeven door het onder de huid te spuiten. Daarna wordt emicizumab ook iedere week gegeven, maar in een lagere dosis.

      Groep 2
      ●    Het middel emicizumab wordt 4 weken lang iedere week gegeven door het onder de huid te spuiten. Daarna wordt emicizumab om de 2 weken gegeven, in dezelfde dosis.

      Groep 3
      ●    Het middel emicizumab wordt 4 weken lang iedere week gegeven door het onder de huid te spuiten. Daarna wordt emicizumab om de 4 weken gegeven, maar in een hogere dosis.

      Tijdens het eerste jaar van het onderzoek kunt u niet overstappen naar een andere groep.

      4. HOE VAAK ZIJN ER VERVOLGBEZOEKEN EN HOE LANG GAAN DIE DOOR?
       
      Tijdens het onderzoek bezoekt u minstens een jaar lang iedere 4 weken de onderzoeksarts. Bij deze ziekenhuisbezoeken worden er tests gedaan en bloed afgenomen. Zo wordt er gekeken hoe u op de behandeling reageert en of u bijwerkingen hebt. Bij sommige bezoeken krijgt u een vragenlijst om in te vullen. In de tijd tussen deze bezoeken krijgt u of uw verzorger iedere week vragen over uw bloedingen. U kunt op ieder moment stoppen met het onderzoek. Uw zorgteam bespreekt met u welke vervolgbehandelingen er mogelijk zijn.

      5. WAT GEBEURT ER ALS IK NIET KAN MEEDOEN AAN DIT KLINISCH ONDERZOEK?
       

      Is dit klinisch onderzoek niet geschikt voor u? Dan kunt u er niet aan meedoen. Uw arts kan u informatie geven over andere klinisch onderzoeken waaraan u misschien kunt meedoen. Hij geeft u ook informatie over andere behandelingen die u kunt krijgen. U blijft toegang houden tot uw gewone medische zorg.

      Kijk voor meer informatie over dit klinisch onderzoek op de tab Voor experts of klik deze link naar ClinicalTrials.gov aan: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04158648

      Identificatienummer onderzoek: NCT04158648

      Samenvatting Onderzoek

      This is a multicenter, open-label, single-arm study designed to evaluate the safety, efficacy, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of emicizumab in participants with mild or moderate hemophilia A without inhibitors against factor VIII (FVIII).

      Hoffmann-La Roche Sponsor
      Phase 3 Fase
      NCT04158648,BO41423,2019-002179-32,2023-506610-52-00 Onderzoek-ID
      Emicizumab Behandelingen
      Mild Hereditary Factor VIII Deficiency Disease Without Inhibitor, Moderate Hereditary Factor VIII Deficiency Disease Without Inhibitor, Hemophilia A Aandoening
      Officiële titel

      A Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Emicizumab in Patients With Mild or Moderate Hemophilia A Without FVIII Inhibitors

      Geschiktheidscriteria

      Beide Geslacht
      Nee Gezonde vrijwilligers
      Inclusiecriteria
      • Diagnosis of mild (FVIII level between >5% and <40%) or moderate (FVIII level between ≥1% and ≤5%) congenital Hemophilia A without FVIII inhibitors
      • Weight ≥3 kilograms (kg)
      • Need for prophylaxis based on investigator assessment
      • A negative test for inhibitor (i.e., <0.6 Bethesda Units per milliliter [BU/mL]) within 8 weeks prior to enrollment
      • No documented inhibitor (i.e., <0.6 BU/mL), FVIII half-life <6 hours, or FVIII recovery <66% in the last 5 years
      • Documentation of the details of prophylactic or episodic FVIII treatment and of number of bleeding episodes for at least the last 24 weeks prior to enrollment
      • Adequate hematologic, hepatic, and renal function
      • For women of childbearing potential: agreement to remain abstinent or use contraception (as defined in the protocol) during the treatment period and for at least 24 weeks after the final dose of study drug
      Exclusiecriteria
      • Inherited or acquired bleeding disorder other than mild or moderate congenital hemophilia A
      • History of illicit drug or alcohol abuse within 48 weeks prior to screening, in the investigator's judgment
      • Previous (within the last 12 months) or current treatment for thromboembolic disease or signs of thromboembolic disease
      • Other conditions that may currently increase the risk of bleeding or thrombosis
      • History of clinically significant hypersensitivity associated with monoclonal antibody therapies or components of the emicizumab injection
      • Planned surgery during the emicizumab loading dose phase (surgeries in participants on emicizumab from Week 5 onwards are allowed)
      • Known HIV infection with CD4 counts <200 cells per microlitre (/μL)
      • Concomitant disease, condition, significant abnormality on screening evaluation or laboratory tests, or treatment that could interfere with the conduct of the study, or that would in the opinion of the investigator, pose an additional unacceptable risk in administering study drug to the participant
      • Receipt of any of the following: An investigational drug to treat or reduce the risk of hemophilic bleeds within 5 half-lives of last drug administration with the exception of prior emicizumab prophylaxis; A non-hemophilia-related investigational drug within last 30 days or 5 half-lives, whichever is shorter; or Any other investigational drug currently being administered or planned to be administered
      • Inability to comply with the study protocol in the opinion of the investigator
      • Pregnant or breastfeeding, or intending to become pregnant during the study (women of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test result within 7 days prior to initiation of study drug)

      Voor de meest recente versie van deze informatie kunt u kijken op: www.forpatients.roche.com

      Over Klinisch Onderzoek

      Wat is een klinisch onderzoek? Waarom zou ik overwegen deel te nemen aan een klinisch onderzoek? En waarom voert Roche klinisch onderzoek uit?

      Ontdek het nu