1.Waarom is dit medisch-wetenschappelijk onderzoek nodig?

De ziekte van Parkinson is een chronische ziekte van het zenuwstelsel (vooral de hersenen) die in de loop der tijd erger wordt. De momenteel beschikbare behandelingen richten zich voornamelijk op veelvoorkomende symptomen en niet op de oorzaak van verergering van de ziekte van Parkinson. Er zijn aanwijzingen dat mensen met de ziekte van Parkinson mogelijk meer ontstekingen in de hersenen hebben. Dit kan een van de redenen zijn waarom de ziekte van Parkinson na verloop van tijd erger wordt. Een belangrijk onderdeel van deze ontsteking is een eiwit genaamd NLRP3. Selnoflast blokkeert dit eiwit, wat mogelijk de verergering van de ziekte van Parkinson kan vertragen. Dit medisch-wetenschappelijk onderzoek heeft tot doel de veiligheid van selnoflast te testen, te begrijpen hoe het lichaam selnoflast verwerkt en de veranderingen in ontsteking in de hersenen te vergelijken bij gebruik van selnoflast versus placebo. Een placebo is een stof die er hetzelfde uitziet als het onderzoeksmiddel dat wordt getest, maar die geen werkzame bestanddelen bevat.

2. Hoe werkt dit medisch-wetenschappelijke onderzoek?

Voor dit medisch-wetenschappelijk onderzoek worden mensen gezocht die de ziekte van Parkinson hebben. U kunt meedoen als bij u ten minste drie maanden geleden en maximaal vijf jaar geleden de ziekte van Parkinson is vastgesteld; als u niet onder behandeling bent voor de ziekte van Parkinson; OF als u minstens drie maanden wordt behandeld voor de symptomen van de ziekte van Parkinson (levodopa en/of pramipexol, ropinirol, rotigotine). Als u aan dit medisch-wetenschappelijk onderzoek deelneemt, krijgt u gedurende ongeveer 4 weken selnoflast of placebo. U zult de onderzoeker elke 7 dagen bezoeken tijdens de behandelingsfase ('onderzoeksbezoeken') en nog 1 keer 2 weken na de laatste behandelingsdosis. Deze onderzoeksbezoeken omvatten controles om te zien hoe u de behandeling verdraagt en erop reageert en welke bijwerkingen u kunt hebben. Bij de bezoeken zal ook het effect gecontroleerd worden van het onderzoeksmiddel op uw lichaam en uw hersenen door middel van beeldvormingsscans van de hersenen, ruggenprikken en andere tests. De totale duur van deelname aan het medisch-wetenschappelijk onderzoek bedraagt ongeveer 3 maanden en omvat ongeveer 11 onderzoeksbezoeken. Onderzoeksbezoeken duren een paar uur tot maximaal een dag. U gaat tussen de onderzoeksbezoeken door naar huis, maar u mag na langere onderzoeksbezoeken eventueel in een hotel in de buurt verblijven. U krijgt een vergoeding voor uw reiskosten volgens de lokale regelgeving en overwegingen. U mag op elk moment met de onderzoeksbehandeling en het medisch-wetenschappelijk onderzoek stoppen. Dit zal geen invloed hebben op uw medische zorg buiten het onderzoek. 

3. Wat zijn de belangrijkste eindpunten van dit medisch-wetenschappelijk onderzoek?

Het belangrijkste eindpunt van het medisch-wetenschappelijk (de belangrijkste resultaten gemeten in het onderzoek om te zien of het onderzoeksmiddel heeft  gewerkt) is om te beoordelen hoe veilig en hoe verdraagbaar selnoflast is. 

De andere eindpunten van het medisch-wetenschappelijk onderzoek helpen om te zien hoe het lichaam selnoflast verwerkt, het effect van selnoflast op het lichaam en de hersenen en of er enige meetbare veranderingen zijn tussen de eerste en tweede hersenscans.

4. Wie kan aan dit medisch-wetenschappelijk onderzoek deelnemen? 

U kunt aan dit onderzoek deelnemen als:

● de ziekte van Parkinson minstens drie maanden en niet langer dan vijf jaar geleden bij u is vastgesteld;

● u niet onder behandeling bent voor de ziekte van Parkinson OF als u minstens drie maanden wordt behandeld voor de symptomen van de ziekte van Parkinson (met levodopa en/of pramipexol, ropinirol, rotigotine).

Vrouwen kunnen alleen deelnemen als ze de overgang hebben doorgemaakt (d.w.z. de tijd in het leven van een vrouw wanneer ze gedurende minstens 12 maanden niet heeft gemenstrueerd). Mensen die deelnemen aan dit onderzoek mogen bepaalde medicijnen niet gebruiken. Zolang ze meedoen aan dit medisch-wetenschappelijk onderzoek mogen ze ook niets veranderen aan de medicijnen die hun arts ze heeft voorgeschreven voor de ziekte van Parkinson. De deelnemers moeten er ook mee instemmen om het gebruik van tabaks- en alcoholproducten tijdens het onderzoek tot een minimum te beperken. Het is mogelijk dat mensen niet aan dit onderzoek kunnen meedoen als ze een hersenoperatie hebben ondergaan voor de ziekte van Parkinson (inclusief diepe hersenstimulatie [DBS]), bepaalde andere ziekten hebben of bepaalde medicijnen gebruiken tijdens dit onderzoek. De leden van het onderzoeksteam zullen mensen die geïnteresseerd zijn in deelname aan het onderzoek informeren over deze medicijnen. 

5. Welke behandeling krijgen deelnemers in dit medisch-wetenschappelijk onderzoek?

Iedereen die aan dit medisch-wetenschappelijk onderzoek meedoet, wordt willekeurig in 2 groepen verdeeld en krijgt ofwel:

● selnoflast, gedurende ongeveer 28 dagen toegediend als capsules;

● OF niet-werkzame stof (placebo), toegediend als capsules gedurende ongeveer 28 dagen.

Deelnemers hebben een kans van 66% (dus een kans van 2 op 3) om in de selnoflast-groep te worden geplaatst en een kans van 33% (dus een kans van 1 op 3) om in de placebogroep te worden geplaatst. Dit is een 'placebogecontroleerd' medisch-wetenschappelijk onderzoek, wat betekent dat een van de groepen een stof krijgt zonder actieve bestanddelen (ook bekend als een 'placebo'); het ziet eruit als het onderzoeksmiddel maar bevat geen werkzame bestanddelen. Het vergelijken van resultaten van de verschillende groepen helpt de onderzoekers om te weten of de waargenomen veranderingen het gevolg zijn van het onderzoeksmiddel of toevallig optreden. Dit is een dubbelblind onderzoek, wat betekent dat noch de deelnemer noch de onderzoeker kan kiezen of weten in welke groep de deelnemer zit, totdat het onderzoek is afgelopen. Deze aanpak helpt om vooroordelen en verwachtingen over wat er zal gebeuren te voorkomen. De onderzoeker kan echter wel te weten komen in welke groep de deelnemer zit, als zijn/haar veiligheid in gevaar is. Deze aanpak helpt om vooroordelen en verwachtingen over wat er zal gebeuren te voorkomen.

6. Zijn er risico's of voordelen verbonden aan deelname aan dit medisch-wetenschappelijk onderzoek?

De veiligheid of werkzaamheid van de onderzoeksmiddel of het gebruik ervan is mogelijk niet volledig bekend op het moment van het onderzoek. De meeste onderzoeken gaan gepaard met een aantal risico's voor de deelnemer. Deze zijn echter mogelijk niet groter dan de risico's in verband met de gebruikelijke medische zorg of de natuurlijke verergering van de aandoening. Mensen die mee willen doen, worden op de hoogte gebracht van eventuele risico's en voordelen van het meedoen aan het medisch-wetenschappelijk onderzoek, evenals van eventuele extra procedures, tests of beoordelingen die ze moeten ondergaan. Deze worden allemaal beschreven in een document met informatie die mensen nodig hebben om een beslissing te kunnen nemen om vrijwillig mee te doen aan het medisch-wetenschappelijk onderzoek.

Risico's in verband met het onderzoeksmiddel

Deelnemers kunnen bijwerkingen (een ongewenst effect van een geneesmiddel of medische behandeling) krijgen van het onderzoeksmiddel dat in dit medisch-wetenschappelijk onderzoek wordt gebruikt. Bijwerkingen kunnen licht tot ernstig en zelfs levensbedreigend zijn, en ze verschillen van persoon tot persoon. Deelnemers worden tijdens het medisch-wetenschappelijk onderzoek nauwlettend in de gaten gehouden. Er worden regelmatig veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd. Deelnemers worden op de hoogte gebracht van de bekende bijwerkingen van selnoflast en de mogelijke bijwerkingen op basis van onderzoek bij mensen en dieren of kennis van soortgelijke middelen. Selnoflast en placebo worden toegediend als een orale capsule (via de mond toegediend). Deelnemers worden op de hoogte gebracht van eventuele bekende bijwerkingen van orale toediening.

Mogelijke voordelen in verband met het medisch-wetenschappelijk onderzoek

De gezondheid van deelnemers kan wel of niet verbeteren door deelname aan het medischwetenschappelijk onderzoek. Toch kan de verzamelde informatie andere mensen met vergelijkbare medische aandoeningen in de toekomst helpen.